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Dados dos estudos clínicos HAVEN 1 e HAVEN 2, com a molécula emicizumabe, foram publicados no The New England Journal of Medicine, após apresentação no 26º Encontro bianual da Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia (ISTH). Resultados prelimin...

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Nova forma de tratar hemofilia A traz resultados positivos para pacientes com inibidores

Publicado por: Redação
17/07/2017 18:37:40

Dados dos estudos clínicos HAVEN 1 e HAVEN 2, com a molécula emicizumabe, foram publicados no The New England Journal of Medicine, após apresentação no 26º Encontro bianual da Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia (ISTH). Resultados preliminares apontam boas perspectivas no controle de sangramentos espontâneos

 

Laboratório, líder mundial em biotecnologia, anuncia resultados positivos dos estudos de fase III HAVEN 1, realizado em adultos e adolescentes, e HAVEN 2, em pacientes pediátricos. As análises avaliaram o tratamento profilático semanal com o medicamento emicizumabe, para pessoas com hemofilia A e que apresentavam inibidores ao fator VIII e, por apresentar esse inibidor, não poderiam utilizar esse tipo de tratamento de reposição usualmente utilizado para Hemofia A. Trata-se do primeiro medicamento, um anticorpo monoclonal de aplicação subcutânea, que age como substituto do fator VIII - proteína necessária para ativar o processo natural da coagulação sanguínea e frear sangramentos. Os dados de ambos estudos acabam de ser publicados no renomado New England Journal of Medicine e apresentados no 26º Congresso da Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia (ISTH), que ocorreu na última semana em Berlim, Alemanha.

 

As análises realizadas no estudo HAVEN 1 demostraram uma redução em 87% na taxa de sangramentos, nos pacientes tratados com emicizumabe em profilaxia, comparado com o tratamento sob demanda, com ‘agentes by-passing’ (BPA), resultado que se mostrou ser estatísticamente e clinicamente significativo (objetivo primário do estudo). Após 31 semanas de observação, 68,6% dos pacientes que receberam emicizumabe não tiveram sangramentos espontâneos, em comparação com 11% dos que receberam ‘agentes by-passing’ sob demanda. A redução da taxa de sangramento foi consistente em todos os 12 parâmetros secundários. Um número maior de pacientes apresentaram zero sangramentos com emicizumabe em profilaxia, em relação aos que utilizaram BPA sob demanda, em todos os tipos de sangramento, incluindo sangramento com necessidade de tratamento (62,9% vs 5,6%), sangramento nas articulações (85,7% vs. 50,0%) sangramento em articulações alvo (94,3% vs. 50,0%) e sangramento global, que inclui todos os sangramentos tratados e não tratados ( 37,1% vs 5,6%). Foi também observada uma melhoria clinicamente significativa e estatisticamente significante da qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) medida em 25 semanas, utilizando dois instrumentos validados (Haem-A-QoL e EQ-5D-5L).

 

Em outro braço do estudo, quando se faz a análise comparativa, no mesmo indivíduo, do tratamento com BPA e com emicizumabe, houve redução de 79% de sangramentos ao serem tratados com emicizumabe. Os dados também mostram que 70,8% dos pacientes deste estudo não tiveram episódios de sangramento com necessidade de tratamento, contra 12,5% do tratamento comparador do estudo (BPA). 

 

“Cerca de um terço das pessoas com hemofilia A podem desenvolver inibidores ao fator VIII, o que torna o tratamento desafiador, pois o objetivo de controlar os sangramentos e de reduzir o dano nas articulações, nem sempre é alcançado com os tratamentos disponíveis”, explica Cintia Scala, líder médica da área de hemofilia da Roche Farma Brasil. “Com base nos resultados apresentados nestes dois estudos, acreditamos que o emicizumabe possa fazer a diferença na vida das pessoas com hemofilia A com inibidores, visto que é administrado por via subcutânea, uma vez por semana, diferentemente dos tratamentos utilizados atualmente. Esses resultados demonstram o nosso compromisso em levar soluções inovadoras aos pacientes e suas famílias”, completa. 

 

Os resultados do estudo HAVEN 2 são condizentes com os desfechos positivos do seu antecessor. Após 12 semanas de acompanhamento, o estudo revelou que apenas 1 a cada 19 pacientes relatou episódios de sangramento que precisaram de tratamento e que não houve sangramentos articulares ou musculares. Na comparação intra-paciente foi observado uma redução de 100% nos sangramentos durante o tratamento com emicizumabe, incluindo os que usaram agentes “by-passing” profilático ou sob demanda previamente. 

 

Referências

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http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf

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3 Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin.

4 Franchini M, Mannucci PM. Hemophilia A in the third millennium. Blood Rev 2013:179-84.

5 Flood, E et al. Illustrating the impact of mild/moderate and severe haemophilia on health-related quality of life: hypothesised conceptual models. European Journal of Haematology 2014; 93: Suppl. 75, 9–18.

6 Young G. New challenges in hemophilia: long-term outcomes and complications. Hematology Am Soc Hematol Educ Program 2012; 2012: 362–8.

7 Zanon E, Iorio A, Rocino A, et al. Intracranial haemorrhage in the Italian population of haemophilia patients with and without inhibitors. Haemophilia 2012; 18: 39–45.

8 Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12:s319–s329.

9 Whelan, SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of hemophilia A patients. Blood 2013; 121: 1039-48

10 Berntorp E. Differential response to bypassing agents complicates treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia 2009; 15:3-10.

 

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